Genová terapie se stává léčebným nástrojem moderní medicíny. Nové molekulárně biologické poznatky a technické postupy zvyšují preciznost každého zásahu do buněčného genomu. Vedle korekce vrozených vad je genové inženýrství slibnou nadějí i pro HIV pozitivní pacienty.

Virus HIV napadá naše krevní imunitní buňky zvané T lymfocyty a makrofágy. Ke vstupu do buněk HIV využívá unikátní povrchové značky, tzv. receptory CD4 a CCR5, popřípadě CD4 a CXCR4. Genetickou úpravou kterékoliv z těchto značek zabráníme více nebo méně vstupu HIV do imunitních buněk a jejich následnému poškození a destrukci.

Existují zdraví jedinci s přirozenou mutací v receptoru CCR5, která je činí rezistentními proti HIV infekci. Transplantací krevních buněk s vrozenou odolností vůči HIV bylo úspěšně dosaženo vyléčení několika HIV pozitivních jedinců. Pokroky v genovém inženýrství umožnily navození stejné rezistence in vitro i následně in vivo u zvířat a člověka.

Ve spolupráci s Nizozemím a Africkou unií budujeme v Africe unikátní technologické zázemí zaměřené na léčbu HIV pozitivních pacientů individuální genovou úpravou tzv. hematopoetických kmenových buněk. Metodou CRISPR/Cas9 cílíme na receptor CCR5 se záměrem zabránit vstupu viru HIV-1 do buněk imunitního systému.