Léčba kmenovými buňkami má velký potenciál při léčbě různých onemocnění.
U některých z nich se již stávají běžným doplňkem standardní léčby. Kmenové buňky jsou známy svoji schopností diferenciace na různé typy buněk podle potřeby daného organismu.
Kromě toho mají kmenové buňky i parakrinní funkci, tedy schopnost sekrece signálních molekul. Jedná se o cytokiny, důležité markery autoimunitních onemocnění (např. revmatoidní artritidy), angiogenní faktory, které podporují tvorbu nových krevních cév (užitečné při kardiovaskulárních onemocněních), a růstové faktory.
Zároveň byl prokázán i antimikrobiální efekt mezenchymálních kmenových buněk, které mohou být izolovány z kostní dřeně, periferní krve, pupečníkové krve, placenty, tukové tkáně, i některých orgánů (srdce, mozek).
Nedávno byly zveřejněny dvě studie zaměřené na použití kmenových buněk při léčbě Pelizaeus –Merzbacherovy choroby (PMD). PMD je závažná dědičná metabolická porucha, která je způsobená abnormálním metabolismem myelinu, tzv. leukodystrofie. Jedná se o recesivní onemocnění vázané na pohlavní chromozom X. Postiženi jsou nejčastěji chlapci, jelikož mají jen jeden chromozom X. Onemocnění je smrtelné, chlapci se nedožívají více než 10 let.
Dr. Rowitch a Dr. Wering ze Stanfordovy univerzity se pokusili přeprogramovat kožní buňky odebrané pacientům s PMD na nervové buňky (oligodendrocyty), aby lépe porozuměli biologickým procesům onemocnění. Oligodendrocyty jsou nervové buňky nezbytné pro tvorbu myelinu, který chrání nervová vlákna a zajišťuje přenos signálu. Při pozorování in vitro zjistili, že oligodendrocyty pacientů s PMD jsou zničeny v důsledku toxicity železa. Tyto poznatky mohou výrazně pomoci při vývoji možné léčby tohoto onemocnění. Diskutuje se, že by mohl být k ochraně nervových buněk použit již existující lék zvaný Defipron (chelátor, používaný u pacientů s talasémií).
Na základě těchto zjištění Dr. Rowitch a Dr. Gupta z Kalifornské univerzity v San Francisku provedli v roce 2010 první implantaci nervových buněk pacientům s PMD. Pilotní studie zahrnovala 4 chlapce ve věku od 6 měsíců do 5 let. Po transplantaci nebyly zaznamenány výrazné nežádoucí účinky. Dva pacienti vykazovali imunologické reakce, což by mohlo značit možnou potřebu imunosupresivní terapie, aby nedocházelo k odmítnutí transplantátu. Na magnetické rezonanci mozku byla prokázána myelinizace v oblasti implantovaných buněk. Klinické projevy rovněž prokázaly mírné zlepšení řeči a pohybu. Na základě dlouholetého sledování těchto pacientů bylo nyní potvrzeno, že léčba pacientů s PMD indukovanými kmenovými buňkami je bezpečná a poskytuje tak naději pro další pacienty s tímto doposud neléčitelným onemocněním.
Zdroje:
University of California – San Francisco. (2019, October 3). Stem cell studies offer hope for childhood neurological condition: As both therapy and tool for drug discovery, stem cells present parallel opportunities for treatment. ScienceDaily. Retrieved October 23, 2019 from www.sciencedaily.com/releases/2019/10/191003141555.htm
Nobuta, H., Yang, N., Ng, Y. H., Marro, S. G., Sabeur, K., Chavali, M., … Wernig, M. (2019). Oligodendrocyte Death in Pelizaeus-Merzbacher Disease Is Rescued by Iron Chelation. Cell Stem Cell, 25(4), 531–541.e6. doi:10.1016/j.stem.2019.09.003
Gupta, N., Henry, R. G., Kang, S.-M., Strober, J., Lim, D. A., Ryan, T., … Rowitch, D. H. (2019). Long-Term Safety, Immunologic Response, and Imaging Outcomes following Neural Stem Cell Transplantation for Pelizaeus-Merzbacher Disease. Stem Cell Reports. doi:10.1016/j.stemcr.2019.07.002
